发作都会对孩子造成伤害，更会造成永久性大脑损伤，使得患儿过早离世。

其实，几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发，但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。

这并不是孤例，长期以来，国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展，一直都处于停滞状态。有数据显示，国内罕见病群体人数约为1680万人，很多患者是未经治疗的，且处于无药可用的状况。

罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（who）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。

常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。

以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。

药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。

孤儿药法案颁布后，三十多年时间，fda共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。

鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。

随着科技的发展，基因疗法、sirna、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，fda共批准15种孤儿药，一